技术平台-嘉译生物医药（杭州）有限公司

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探秘mRNA

基于外源核酸等的细胞内递送技术，近年来得到了不同创新药研发领域的广泛关注。其中，利用mRNA技术的新型疫苗在新冠疫情的紧急需求之下，从研发、临床试验，到生产及上市批准，以史无前例的速度被迅速推进，向世界首次展现了mRNA平台技术的解决临床急需的实用性和潜在的巨大商业价值。人类90%以上的疾病与蛋白质相关，而mRNA作为人类遗传物质与蛋白质合成之间的桥梁，能够合成几乎任何一种蛋白质，是开发包括新型疫苗，新型肿瘤和免疫性疾病治疗，基因治疗和蛋白质替代等多个医学前沿领域的关键技术。

mRNA设计、修饰和合成技术

mRNA分子是mRNA药物的主要活性成分。mRNA分子结构可分为5’端帽，5’非转录区(5‘UTR)，编码蛋白的开放阅读框，3’非转录区(3‘UTR)，多聚腺嘌呤尾端（polyA）5个部分，每部分都对最终产品的CQA和稳定性具有重要影响，依据已有研究成果对其序列调整、修饰和优化，能大大提高特定蛋白的功能性和生物活性。

嘉译生物团队在mRNA分子序列设计、修饰、合成和纯化方面拥有丰富的经验，与此同时我们也积极地借助人工智能（AI）技术、下一代测序（NGS）技术、高通量筛选、生物信息学等最新的技术手段，不断提升mRNA序列设计和优化，推动产品研发和更多早期概念的成功落地。在短期内便完成了3条管线mRNA分子的设计工作和概念验证工作；设计能力得到进一步验证，彰显了嘉译生物mRNA平台的产品开发效率和执行能力。

纳米脂质递送技术

作为mRNA平台的核心技术之一，递送技术对于mRNA的稳定性和作用靶点至关重要，很大程度上决定了mRNA药物的命运。

嘉译生物立足于公司的管线规划与技术优势，从我们对递送系统的深度理解出发，在mRNA递送系统的研发方面进行扎实而具有前瞻性的布局。公司基于FDA质量源于设计（QbD）的指导理念，已建立自制剂研发早期起，贯穿整个递送系统及制备工艺开发环节的数据采集及分析体系；在保障管线产品研发的稳步推进的同时，不断积累可复制的新型递送系统开发经验。